治疗的程序(治疗程序是什么)

2020年7月， CDE发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》，“突破性疗法”正式在中国问世。

突破性治疗药物审评程序适用范围为：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。申请人可以在Ⅰ、Ⅱ期临床试验阶段，通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。

值得关注的是，CDE对纳入突破性治疗药物审评程序的品种会采取一系列支持政策，加强指导并促进药物研发进程，优先处理相关沟通交流。申请人可在纳入程序的6个月内按Ⅰ类会议申请首次沟通交流，全面讨论药物临床、药学及药理毒理等方面的研发进展、计划等。

截至2022年5月，CDE网站最新信息显示，有102项药品已被纳入突破性治疗品种名单。

、近几年国内大热的PD（L）1单抗（卡瑞利珠单抗、特瑞普利单抗、赛帕利单抗、舒格利单抗、首克注利单抗、 cadonilimab）、CAR-T疗法（瑞基仑赛、阿基仑塞、西达基奥仑赛、CT053、IBI-326、CNCT19）、ADC药物（维迪西妥单抗、Trastuzumab deruxtecan、ARX788）都有被纳入CDE突破性治疗品种。

“突破性疗法”审批优势

我国突破性疗法总体思路与国际接轨，在设计时参考国外快速通道(FastTrack)和突破性疗法(Breakthrough Therapy)。《突破性治疗药物工作程序(2019)》指出，突破性疗法药物只能获得临床阶段CDE 的指导帮助，如需在NDA 后获得加速审评仍需单独申请评选优先审评资格。《工作程序》中指出，获得“突破性疗法认定”后会对药品获得“优先审评审批”进行优先安排，大大减少了创新药物临床申请的时间成本。

减少创新药企与CDE 信息不对称问题，规范企业临床试验正规性：《工作程序》中指出，所有获得突破性药物的后期申请流程(包括从临床试验到上市申请的全阶段)将在CDE 的一对一指导下进行。值得注意的是，指导团队成员为药物审评初期的评审团队原班人马。此举措省去了此前每次指导会议更换不同CDE 专家人员，以及NDA 后审评团队了解药物信息所需时间，大大减少了药企与CDE 之间的信息不对称问题。在缩短审评时间的同时，能够加强CDE 对药企的监管以及落实CDE 法规的实施，帮助药企更深入更全面地了解药物审评审批流程与规则，规范药企临床试验正规性。由此可以有效避免临床试验设计出错的现象。

加快审批预实现突破性治疗药物全程保驾护航：根据医药魔方数据库统计，全球核心临床从2016 年开始逐年增长，此期间美国开展的核心临床数量稳定在每年200 多项，而中国企业核心临床开展自2017 年以后迅速增加，在2021 年开展了近200 项核心临床试验，数量上已经接近美国的核心临床开展情况。而突破性治疗药物工作程序的出现，对具有明显临床优势的研究药物，在药物临床试验阶段给予全程技术指导、全过程沟通等支持政策，大大减少该类型药物研发和上市时间。未来该政策的出台将促进更多符合临床需求、极富竞争潜力的创新药加速上市，同时有利于中国创新药的竞争能力。

STSP-0601

舒泰神于2022年3月份向监管机构提交了STSP-0601的突破性疗法认定申请，注射用STSP-0601可以特异性地激活FX，使活性部位充分暴露生成FXa，FXa进而与损伤部位激活的血小板、FVa以及钙离子形成凝血酶原复合物，从而增加凝血酶生成，凝血酶激活损伤部位的血小板和FV、FⅧ并通过纤维蛋白原向纤维蛋白的转换形成止血栓，达到出血患者止血的目的。

注射用STSP-0601未来有望广泛应用于多种凝血障碍，特别是A型和B型血友病的按需治疗。从目前STSP-0601临床情况初步来看，安全性和有效性是良好的，公司已提交了突破性疗法的申请，将按照CDE的流程进行，也将按照与CDE沟通的情况开展后续临床试验。

转自：舒泰神公众号