第九届美国血液肿瘤学学会（SOHO）年会于2021年9月8-11日在美国休斯顿举行。SOHO年会是一个专门为临床医生、研究科学家和相关健康专业人士设计的血液系统恶性肿瘤国际会议，今年的SOHO会议将继续进行高质量内容的传递，专注于为血液系统恶性肿瘤领域从业者和科学家提供最新信息。本次大会上公布的一项报告对如何识别和治疗具有肾脏意义的单克隆丙种球蛋白病（MGRS）进行了介绍。小编现将研究主要内容整理如下，供广大读者参考。具有肾脏意义的单克隆丙种球蛋白病（MGRS）为一组B细胞或浆细胞增生性疾病，通过产生单克隆免疫球蛋白引起肾损伤。由于目前浆细胞疾病、华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病（CLL）诊断标准中缺乏肾脏的相关标准，因此有必要对该血液系统疾病进行单独定义。根据定义，MGRS为一种不符合恶性肿瘤定义或不满足治疗标准，但由于终末器官损伤，不能诊断为意义不明的单克隆丙种球蛋白病（MGUS）的恶性血液疾病。虽然除免疫球蛋白相关（AIg）淀粉样变性和伴肾外表现的单克隆免疫球蛋白沉积病（MIDD）外，大部分MGRS不会危及生命，但是继发于MGRS的肾脏疾病可能进展，导致部分MGRS患者的死亡。由于MGUS通常不推荐进行治疗，这类疾病不适合归为MGUS。而由于这类疾病需要采用保护肾功能的克隆导向治疗，因此这类疾病也不适合归为MGUS、IgM型MGUS、低危CLL。将这类疾病定义为MGRS可与MGUS明确区分，同时治疗上可使用克隆导向治疗，同时不与现有诊断标准和指南冲突。大部分MGRS的诊断需要进行肾活检。除轻链型（AL）淀粉样变性需要通过其他组织进行诊断、轻链近端小管病伴Fanconi综合征需要通过电解质异常进行诊断外，大部分MGRS的诊断需要进行肾活检。40%-45%接受肾活检的单克隆丙种球蛋白病患者患有MGRS相关肾病。免疫荧光检测是肾活检中最重要的检测之一，MGRS相关疾病具有三种不同的检测结果：最常见的是以轻链限制（或仅重链疾病中的重链限制）为代表的单克隆免疫球蛋白沉积；补体显性（免疫球蛋白极少）沉积多见于C3肾小球病；血栓性微血管病无免疫沉积。目前已知一系列肾脏疾病与MGRS相关，包括AIg淀粉样变性、免疫触须样肾小球病伴单克隆丙种球蛋白病、MIDD、增生性肾小球肾炎伴单克隆免疫球蛋白沉积（PGNMID）、轻链近端小管病（Fanconi综合征）、结晶体储存性组织细胞增多症、晶体球蛋白血症综合征、伴有单克隆丙种球蛋白病的C3肾小球病、与单克隆丙种球蛋白病相关的血栓性微血管病。伴有单克隆丙种球蛋白病的C3肾小球病病例中，约一半的单克隆免疫球蛋白通过肾炎因子或因子H、因子I、CR1抗体，引起补体失调。血栓性微血管病是POEMS综合征患者常见的病理改变。近期相关研究显示，血栓性微血管病为多发性骨髓瘤或华氏巨球蛋白血症患者的初始表现。大多数MGRS相关肾脏疾病的病因为浆细胞克隆，但浆细胞克隆比例的变化取决于肾脏病变，如浆细胞克隆约占AL淀粉样变性和MIDD克隆的95%，但CLL来源的克隆约占免疫触须样肾小球肾炎克隆的50%。此外，50%的PGNMID患者中也观察到CD20+细胞克隆，其中约一半克隆也共表达CD38。I型冷球蛋白血症中以淋巴浆细胞淋巴瘤克隆最为常见。MGRS治疗的主要目标是保护肾功能，或在肾脏无法挽救的情况下预防肾移植后复发。对于存在系统性AIg淀粉样变性或MIDD等肾外表现的患者，治疗时需注意患者生命安全。晚期慢性肾病不可逆转的患者应推迟治疗，直至患者符合其血液学疾病的治疗标准。相关研究显示，为保护肾功能，患者至少需要获得非常好的部分缓解的疗效。因此相比于标准免疫抑制治疗，克隆导向治疗更适合MGRS患者。硼替佐米可有效治疗浆细胞克隆的MGRS，抗CD20单抗利妥昔单抗可用于CD20克隆表达的MGRS的治疗。自体造血干细胞移植（ASCT）巩固治疗可进一步加深疾病缓解，可为MIDD患者带来更好的疗效。由于这些疾病多源自低增生性疾病，因此有限疗程的治疗即可获得较好的疗效，这一类患者通常不需要维持治疗，维持治疗仅用于复发患者。除AL淀粉样变性外，目前MGRS基本没有开展相关临床试验。一项小样本II期研究探索了达雷妥尤单抗治疗PGNMID的疗效。研究结果显示，达雷妥尤单抗治疗后90%的患者获得肾脏缓解，约30%的患者达到完全肾脏缓解。仍有必要开展进一步的临床研究，证实达雷妥尤单抗在该类患者中的疗效。参考来源：
1. Nelson Leung, et al. 2021 SOHO. EXABS-122-MM.
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