渐冻症的治疗药物有什么(渐冻症治疗药物有哪些)渐冻症的治疗药物有什么(渐冻症治疗药物有哪些)
4月28日，由赛诺菲主办的ALS城市沙龙会议暨运动神经元疾病与神经肌病联盟成立仪式在广州召开，旨在连接ALS领域专家，共同探讨目前ALS诊断、治疗领域的新问题。
2014年，由美国波士顿学院前棒球选手发起的ALS冰桶挑战(IceBucket Challenge)风靡全球。活动旨在让更多人知道被称为渐冻人的罕见病，同时募款帮助更多渐冻人患者接受治疗。
随着活动的展开，也让越来越多的人开始关注并了解「渐冻人」。
关于渐冻症肌萎缩性侧索硬化症（ALS），俗称渐冻症，是一种神经系统罕见病，该病患者被称为“渐冻人”。引起该疾病的原因，目前尚不明确，业界认为可能与遗传和环境有关。
ALS 多从一侧肢体起病，再发展至对侧，也可双侧同时出现症状。首发症状常为手指活动不灵活和无力，随之出现手部肌肉萎缩，逐渐向手臂、肩膀甚至是躯干、下肢发展，萎缩的肌肉常伴有肌肉跳动。
延髓损害的症状通常在晚期出现，表现为喝水呛咳、说话不清以及吞咽困难。有些患者也可能会出现夸张的笑或哭。如症状持续进展，则最终可能因呼吸困难或并发呼吸道感染导致死亡。
除了上述症状外，还有流口水、抽筋、关节僵硬及便秘等症状。且大多数患者还会出现抑郁及焦虑情绪, 表现为绝望、愤怒、食欲减退、易怒及失眠等。后期绝大多数患者不仅对配偶、朋友, 对医生也产生对立情绪。
早期确诊对患者有什么好处？早期为了明确诊断，患者必须做肌电图、腰穿等检查。如怀疑 ALS 的患者，应定期于神经内科专病门诊复诊，复查肌电图。
过去，许多医生认为没有作出早期诊断的理由是因为早期诊断对 ALS 患者没有利益。然而过去几十年的研究进展显示，早期确诊 ALS 具有明确优势：
1、早期确诊可减少患者为进行排除性检查和四处就医而耗费的时间和金钱；
2、早期诊断可以为 ALS 患者及早就诊于 ALS 专病门诊而获益；
3、也是最重要的一点，不断产生的研究证据表明早期干预对 ALS 的预后非常重要。
ALS可以治愈吗？遗憾的是，目前ALS还并不能治愈。
赛诺菲制药研发生产的力如太是目前FDA、欧盟及我国唯一批准的用于治疗ALS的药物，且一定要尽早使用。其不能彻底治愈 ALS，但临床研究证实，及时使用力如太6个月以上，可以显著延缓患者疾病进程，延长患者生存时间，使患者能够更长时间、更好质量的生存。
据了解，力如太的活性成分是利鲁唑，能够防止过多的谷氨酸（一种中枢神经系统产生的物质，可能参与 ALS 的发病过程）所致的运动神经元损伤，起神经保护作用。且对延髓起病型和肢体起病型的 ALS 患者都有效。
除药物治疗外，还有一些治疗方法：
1 支持疗法：对症治疗，适当锻炼。如口水多，可给予少量抗阻胺药；如痰多，可给予雾化吸入及化痰药；如出现情绪低落，给予抗抑郁治疗；多翻身以防止压疮发生；如进食障碍，给予鼻饲或经皮胃造瘘（PEG）。
2 呼吸疗法：呼吸不顺时，可使用一般氧气或使用双正压呼吸机（BiBAP）帮助呼吸，发生进一步呼吸衰竭时，则需气管切开，使用人工呼吸机。
此外，目前国际上正尝试以神经营养因子、抗氧化剂如维生素 E、维生素 C 及肌酸、辅酶 Q10 等与力如太联合治疗对 ALS 进行保护性治疗研究，但还有待于临床试验的证实。有关 ALS 基因治疗的实验研究也正在进行。
我国「渐冻人」现状资料显示，ALS 好发于男性，男女比例为 1.2~2.6：1，发病年龄大多在 40－70 岁，但也有年龄更大或十几岁的青少年发病。国外 ALS 的患病率约为（4－6）/10 万，中国目前尚缺乏 ALS 患病率的流行病学数据。但以全球患病率折算，中国大陆约有 6－8 万 ALS 患者。
但是对于罕见病的治疗，目前仍存在很大的问题。在我国，30%以上的罕见病患者需要5位至10位医生诊治才能确诊，科学诊断流程和相关临床路径、多学科会诊机制有待完善。
而且，据了解一种罕见病新药的研发周期通常在10年以上，截至2016年，我国上市的诊疗罕见病的“孤儿药”为189种，相较于多达6000种至8000种罕见病，远不能满足治疗需求。
但国家对于罕见病的治疗也越来越重视。2018年，5部门联合公布罕见病目录，“渐冻人症”等121种疾病纳入其中。目录的出台也将提高药企对罕见病用药的研发积极性，加快罕见病药品上市进程，从而改善罕见病患者的生活质量，并将为罕见病药物纳入医保提供参考依据。
想了解更多药品相关信息可查阅妙手医生商城或关注@妙手医生新特药 向专业药师进行咨询。
