索坦治疗什么病(索坦治疗什么癌症)

12月30日，中国国家药监局批准和黄医药索凡替尼（中国商品名：苏泰达®）上市，用于治疗非胰腺神经内分泌瘤。

此前两天，12月28日，和黄医药宣布已开始向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动提交索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤（NETs）的新药上市申请（NDA）的第一部分，并计划于2021年上半年完成新药上市申请提交，这是和黄医药的首个美国新药上市申请。

另外，基于欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）的科学建议，这些研究数据还将用作在2021年向EMA提交上市许可申请（MAA）的依据。

FDA于2020年4月授予索凡替尼两项快速通道资格，用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤，并于2019年11月授予孤儿药资格，用于治疗胰腺神经内分泌瘤。

这是和黄医药首个独立完成开发的自主研发肿瘤药物，也是和黄医药于中国获批的第二款肿瘤药物。和黄医药上一个上市的新药是与礼来合作的呋喹替尼。

索凡替尼（surufatinib）是一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。索凡替尼可通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）以阻断肿瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子1受体（CSF-1R），通过调节肿瘤相关巨噬细胞，促进机体对肿瘤细胞的免疫应答。

和黄医药目前拥有索凡替尼在全球范围内的所有权利。

神经内分泌瘤（NETs）起源于与神经系统相互作用的细胞或产生激素的腺体。神经内分泌瘤可起源于体内很多部位，最常见于消化道或肺部，可为良性或恶性肿瘤。神经内分泌瘤通常分为胰腺神经内分泌瘤（pNET）和非胰腺神经内分泌瘤（epNET）。获批的靶向治疗包括索坦®（苹果酸舒尼替尼）和飞尼妥®（依维莫司），用于治疗胰腺神经内分泌瘤及高度分化的非功能性胃肠道或肺神经内分泌瘤。

此次索凡替尼的获批是基于一项治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤患者的中国III期临床试验SANET-ep的研究结果（clinicaltrials.gov注册号NCT02588170）。该研究在预设的中期分析中成功达到无进展生存期（\"PFS\"）这一预设的主要终点。该研究的积极结果于2019年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会上以口头报告的形式公布，并于2020年9月在《柳叶刀·肿瘤学》上发表。

索凡替尼治疗组患者的中位PFS显著延长为9.2个月，安慰剂组患者则为3.8个月（HR 0.334；95% CI 0.223 – 0.499；p

在中国，2018年估计约有67,600例神经内分泌瘤新诊断病例。按照中国的发病率与流行率比例估算，中国总共或有高达300,000名神经内分泌瘤患者。

和黄医药的首席执行官贺隽表示，“索凡替尼的获批对于目前治疗选择十分有限的神经内分泌瘤患者来说也标志着一个重大的进步。与市场上现有的其他神经内分泌瘤疗法相比，索凡替尼具有独特的作用机制，既抑制血管生成，同时也促进人体对肿瘤细胞的免疫反应。若索凡替尼第二项新药上市申请（用于治疗胰腺神经内分泌瘤）也能够成功获批，将会成为中国市场上覆盖所有部位来源的神经内分泌瘤患者的获批疗法。\"

据悉，和黄医药已建立了一支400人的肿瘤专科商业化团队，目前已覆盖全国超过2,000家医院。

据Frost & Sullivan公司估计，2018年美国神经内分泌瘤新诊断病例为19,000例。值得关注的是，与其他肿瘤相比，神经内分泌瘤患者的生存期相对较长。因此，据估计2018年美国神经内分泌瘤患者约141,000名。

和黄医药对索凡替尼寄予厚望。除了中国，也在全球进行开发。

美国与欧洲神经内分泌瘤研究：在美国，索凡替尼于2020年4月被授予快速通道资格，用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤，并于2019年11月被授予“孤儿药”资格认证，用于治疗胰腺神经内分泌瘤 。美国新药上市申请已于2020年12月开始滚动提交，并其后将向欧洲药品管理局提交欧洲上市许可申请。以上申请均是基于已完成的SANET-ep和SANET-p研究，以及索凡替尼在美国治疗非胰腺和胰腺神经内分泌瘤患者的现有数据（clinicaltrials.gov 注册号NCT02549937）。

中国胰腺神经内分泌瘤研究：SANET-p是一项针对低级别或中级别晚期胰腺神经内分泌瘤患者的中国关键性III期研究。该研究在预设的中期分析中成功达到PFS这一预设主要疗效终点并提前终止研究（clinicaltrials.gov 注册号NCT02589821），并以此为基础获国家药监局受理其第二项新药上市申请。该项研究的结果已于2020年ESMO线上年会上公布，并同步发表于《柳叶刀·肿瘤学》。

中国胆道癌研究：和黄医药于2019年3月启动了一项IIb/III期临床试验，旨在对比索凡替尼和卡培他滨治疗一线化疗失败晚期胆道癌患者的疗效和安全性。该研究的主要终点为总生存期（OS）（clinicaltrials.gov 注册号：NCT03873532）。

免疫联合疗法：和黄医药达成了数个合作协议，以评估索凡替尼与PD-1单克隆抗体联合疗法的安全性、耐受性和疗效，包括已于中国获批单药疗法的替雷利珠单抗（BGB-A317, 由百济神州有限公司开发）、拓益®（特瑞普利单抗, 由上海君实生物医药科技股份有限公司开发）和达伯舒®（信迪利单抗, 由信达生物制药（苏州）有限公司开发）。

更多内容请下载21财经APP