血小板减少症是指因血小板生成减少或破坏增加或分布异常导致的外周血血小板（Platelet，PLT）计数小于100×109/L的一类疾病。化疗所致血小板减少症（Chemotherapy Induced Throbocytopenia，CIT）是指抗肿瘤化疗药物对骨髓巨核细胞产生抑制作用，导致外周血中血小板计数低于100×109/L的一类疾病。

在肿瘤治疗过程中，提示CIT发生的相关危险因素主要包括：1）患者自身因素：体力状态差、重度营养不良、合并疾病（肝硬化、脾功能亢进、自身免疫性疾病等）、既往有出血病史、基线血小板水平较低等；2）肿瘤因素：血液系统肿瘤、实体肿瘤骨髓浸润、肿瘤相关性脾功能亢进、肿瘤诱导的弥散性血管内凝血、副肿瘤综合征等；3）治疗相关因素：化疗（联合化疗、化疗周期数多）、分子靶向治疗、合并放疗等。

表1 CIT 分级标准

注：LLN为正常值下限

数据来源：中国肿瘤化疗相关血小板减少症专家诊疗共识（2019版）[1]

根据中国肿瘤化疗相关性血小板减少症专家诊疗共识[1]，对于2级以上（PLT＜75×109/L）血小板减少症需采取输注血小板及药物治疗。

CIT主要治疗措施包括输注血小板和给予促血小板生长因子，治疗流程如下图所示。

图1 CIT治疗流程图

注：CIT为肿瘤化疗相关性血小板减少症；rhTPO为重组人血小板生成素；rhIL-11为重组人白介素-11数据来源：中国肿瘤化疗相关血小板减少症专家诊疗共识（2019版）[1]

输注血小板为治疗重度血小板减少症最快、最有效的治疗方法，能够有效降低大出血的发生风险和死亡率。但输注的血小板消耗迅速，维持期短。输注血制品还可能增加血液传播感染性疾病及并发症。并且由于CIT常需要多次输注血小板，因此无效输注及输注后免疫反应并不少见。

rhIL-11可以降低CIT严重程度，缩短CIT病程，减少血小板输注。对于不符合血小板输注指征的实体瘤CIT患者，应在血小板计数为（25-75）×109/L时应用rhIL-11。当化疗后同时发生白细胞严重减少或贫血时，rhIL-11可与重组人粒细胞集落刺激因子或重组人红细胞生成素联合应用。rhIL-11的用药方法：推荐剂量为25-50 μg/kg，皮下注射，1次/d，连用7-10 d，至血小板计数≥100×109/L或血小板计数较用药前升高50×109/L以上时停药。

根据2019发布的《2015年中国恶性肿瘤流行情况分析》估计，2015年全国新发恶性肿瘤病例数约为392.9万例，且发病率每年保持约3.9%的增幅。根据WHO预测[2]，2018年中国癌症新发4,285,033例，预计2020年、2025年、2030年、2035年、2040年癌症新发病例分别为4,514,447例、5,109,253例、5,696,125例、6,236,334例、6,677,967例。化疗是癌症的常规全身治疗方案，根据文献报道[3]，东亚地区，2018年新发肿瘤559万例，其中341万例接受化疗治疗；预计2040年，东亚地区新发肿瘤851万例，其中525万例接受化疗治疗。化疗人群在新发癌症患者的所占比例为61%-62%，预计到2030年，中国每年接受化疗治疗的人群将从2018年的262万人增长至350万人。

关于CIT的流行病学资料多来自国外，国内尚缺乏大样本数据[1]。CIT发生率差距较大，并且与化疗药物种类、是否为联合治疗及肿瘤类型有关。荷兰一项临床研究[4]纳入2004-2006年间614名接受37种不同化疗治疗的肿瘤患者，研究显示血小板减少症发病率为21.8%，2级以上血小板减少症（PLT≤75×109/L）发病率为11.9%。美国一项基于2000–2007年间43,995例肿瘤患者和62,072例化疗方案的临床研究中[5]，CIT的总体发生率为21.42%，2级及以上血小板减少症（PLT≤75×109/L）发生率为13.8%。一项2010-2016年间的临床研究[6]纳入215,508名接受多种药物化疗的实体瘤和非霍奇金淋巴瘤患者，结果显示CIT的总体发生率为9.7%，发生率最高的为含吉西他滨方案（13.5%），其次为含卡铂方案（13.2%）等。

图2 中国2级以上CIT新发人群

数据来源：公开报道，药渡咨询团队整理

2018年中国新发2级以上CIT患者达到31.4万人，预计到2030年中国每年新发2级以上CIT患者人群为42万人。

随着我国恶性肿瘤患者数量逐渐增多，我国血小板减少症患者数量将逐渐增多。至2025年，预计我国将有多个药物获批用于CIT的治疗，同时，市场教育的提高和支付能力的提升，将共同推动CIT市场稳定扩张。预计到2025年，CIT治疗药物市场规模将达到45.2亿元。

图3 中国肿瘤化疗相关血小板减少症药物市场规模

数据来源：公开报道[7]，药渡咨询团队整理