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◆内容：健康时报

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手上、腿上的远端皮肤瘀斑，有些严重的瘀斑融合成片或形成血泡；口腔黏膜、舌体上血泡，牙龈和鼻腔出血……如果孩子出现这些症状，就要高度怀疑是不是血小板减少症！

日前，一场以关注儿童血小板减少诊疗进展为主题的研讨会于在北京召开，顶级儿科专家齐聚一堂，探讨血小板减少相关疾病的治疗。

指导专家

吴润晖，首都医科大学血液学系副主任、北京儿童医院血液病中心主任医师

血小板减少症，最常见的儿童出血性疾病

原发免疫性血小板减少症（原发免疫性血小板减少症）又称特发性血小板减少性紫癜，是最为常见的一种儿童出血性疾病，发病率约为（4~5）/10万。目前，大多数血小板减少症患儿的病因不明，可能与病毒感染或疫苗接种等诱发原因有关，急性期血小板明显减少时可能危及生命。

图1：儿童原发免疫性血小板减少症发病机制

孩子有这几个症状，就要高度怀疑！

儿童原发免疫性血小板减少症分为急性、持续性以及慢性三类。

1. 急性型

一般起病急骤，表现全身性皮肤、黏膜多部位出血，最常见于：

· 肢体的远端，比如手上、腿上等皮肤瘀斑，严重者瘀斑可融合成片或形成血泡，

· 口腔黏膜、舌体上血泡，牙龈和鼻腔出血。

· 少数可有消化道和视网膜等部位出血。

· 甚至内脏出血等，严重出血的概率达20%。其中，颅内出血（ICH）是儿童原发免疫性血小板减少症最严重的并发症。

据一项研究数据显示，急性的原发免疫性血小板减少症患儿诊断2年后，超过20%的患者血小板计数未恢复，发展成为慢性血小板减少症。

2. 慢性型

一般起病隐袭， 30%～40%患者在诊断时无任何症状。主要表现不同程度的皮肤小出血点或瘀斑，尤其在搔抓或外伤后易出现。女性可表现月经量增多。

3. 乏力

许多患者存在明显的乏力症状，部分患者表现比较突出。

高度怀疑可以做这几项检查

1. 血常规

血小板计数不同程度的减少，血小板大小及形态异常。一般无明显白细胞减少和血红蛋白降低。

2. 骨髓检查

主要是巨核细胞系的改变。①骨髓巨核细胞数量增加或正常。但能产生血小板的巨核细胞数量明显减少或缺乏。②突出变化是巨核细胞的核浆成熟不平衡，胞质中颗粒减少、并出现空泡、变性等。

3. 抗血小板抗体测定

绝大多数原发免疫性血小板减少症患者抗血小板抗体水平升高。

避免严重出血，生活方式的限制也很重要！

出血作为儿童ITP常见症状，临床表现包括皮肤瘀点瘀斑，粘膜出血如鼻出血、口腔出血，甚至内脏出血等，严重出血的概率达20%。其中，颅内出血（ICH）是儿童ITP最严重的并发症。因此，头部外伤是ITP患儿发生脑出血的主要危险因素。

为避免出血事件发生，除采取有效治疗外，对患儿生活方式的限制和调整也很重要。体育运动是儿童生活中较为重要的组成部分，由于血小板减少症患儿的疾病特殊性，患儿不仅饱受出血风险危害，也长期无法进行正常的户外活动及与同伴玩耍，严重影响患儿及家长的生活质量。

图2：儿童原发免疫性血小板减少症避免严重出血：避免运动还是避免创伤？

治疗：传统治疗方式副作用大，现在有了口服的新药！

根据国内外的儿童诊疗主要指南和共识， 儿童原发免疫性血小板减少症治疗方式主要分为一线治疗和二线治疗。

一线激素治疗有明显副作用，对于儿童尤需慎重。另外，由于儿童患者特殊性，二线治疗中不建议首先考虑脾切除术，其他传统二线治疗选择也有诸多风险。直到二线治疗最新药物TPO受体激动剂艾曲泊帕的出现，打破了传统治疗中存在的诸多局限和弊端。

据悉，艾曲泊帕作为成人原发免疫性血小板减少症二线治疗优选，在今年8月13日新获国家药监局批准用于儿童适应症范围，为儿童原发免疫性血小板减少症治疗带来了新的治疗选择。

作为第二代TPO受体激动剂，艾曲泊帕作用优势明显。不仅可以使患者的血小板水平快速显著提升至安全数值，而且安全性和稳定性优异。同时，艾曲泊帕是二线治疗中的唯一口服用药，更适合小朋友，是儿童血小板减少症的新选择。

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