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本文内容仅供医疗卫生专业人士阅读

ITP疾病背景与治疗进展


原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP),是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2~10/100,000,发病高峰为20~30岁及60岁以上人群1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素,但存在部分患者激素治疗无效、复发,不耐受或激素依赖的情况。


研究分析结果显示:约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应4,减少或停用激素后,70%~90%的患者会复发5,此外,长期使用可发生高血压,高血糖,急性胃黏膜病变等不良反应,部分可发生骨质疏松或股骨头坏死,提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应,高龄,糖尿病,高血压,青光眼等患者应谨慎使用6。


《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版)》1指出:

①大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期(1周期4d),2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停;

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素,且治疗过程中注意监测血压、血糖水平,注意预防感染及消化道溃疡;

③泼尼松起效后应尽快减量,6~8周内停用,减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。


对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题,让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 :

胡琦教授、陆化教授、许书倩教授、林芝教授









胡琦 教授

上海中医药大学附属市中医医院 血液病科副主任(主持工作)临床医学博士 副主任医师 硕士研究生导师

先后赴北京西苑医院及香港中文大学附属威尔斯亲王医院血液科进修

主要学术方向为淋巴瘤、免疫性血小板减少症和再生障碍性贫血

参编《简明临床血液病学》、《实用中医血液病学》、《中西医结合治疗再生障碍性贫血》等著作6部

世界中医药学会联合会血液病专业委员会第一届理事会理事

世中联血液病委员会专业技术标准审定委员会成员

中国中西医结合学会第八届血液学专业委员会委员

中华中医药学会第二届血液病专业委员会常务委员

民族医药学会血液病分会理事

上海市中西医结合学会第五届血液病专业委员会常务委员兼青年委员会副主任委员

上海市中医药学会第三届血液病分会委员

上海市中医药学会活血化瘀专业委员会常务委员

上海市抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员


专家观念


针对ITP患者的治疗目标,胡琦教授认为:“ITP患者的治疗目标是让患者停止出血,快速提升血小板水平,维持血小板稳定。


临床实践分享


案例1基础信息:

性别:女
年龄:48岁
初始血小板水平:18×109/L
激素不佳情况:激素无效


表1 案例1随访及疗效评估记录

注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


图1 案例1的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为18×109/L,经过9周的艾曲泊帕治疗后,血小板计数升高至85×109/L,达到治疗有效,即治疗后血小板计数≥30×109/L,比基础血小板计数增加至少2倍,且无出血表现。











陆化 教授

江苏省人民医院主任医师 血液科副主任 博士生导师

曾为江苏省血液学分会委员、南京市血液学分会委员

擅长于难治性血液病的诊断与治疗,包括各类贫血、血小板减少、急慢性白血病,多发性骨髓瘤及淋巴瘤等

南京医科大学学报编委,参加或主持国家、省级及厅级以上课题10余项

发表论文100余篇、其中SCI收录10余篇

获省卫生厅新技术引进一、二等奖各1项

江苏省和南京市科学技术三等奖共3项,副主编或参编专著16部


专家观念


针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求,陆化教授认为:“激素用药后血小板计数可上升,但是副作用也很多,特别是减停激素后血小板计数迅速下降,达不到治疗需求。”


临床实践分享


案例2基础信息:

性别:女

年龄:42岁

初始血小板水平:10×109/L

激素不佳情况:激素无效


表2 案例2随访及疗效评估记录

注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


图2 案例2的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为10×109/L,经过9周的艾曲泊帕(25mg,qd)治疗后,血小板数量升高至70×109/L,达到治疗有效,即治疗后血小板计数≥30×109/L,比基础血小板计数增加至少2倍,且无出血表现。












许书倩 教授

山东大学齐鲁医院 研究员 副主任医师 硕士生导师

哈佛大学医学院 访问学者/博士后,泰山学者青年专家

中国病理生理学会血液学分会委员

北京癌症防治学会红细胞疾病专业委员会常委

北京癌症防治学会血栓与止血专业委员会秘书长

中国老年医学学会血液学分会血小板疾病学术工作委员会委员

主持及参与多项国家自然科学基金委课题,以第一作者及通讯作者于Nature Genetics、Blood及J Cell Mol Med等SCI杂志发表多篇论文


专家观念


针对ITP患者的治疗目标,许书倩教授认为:“ITP患者的治疗目标是维持患者血小板计数在安全水平、提高患者的生活质量。


临床实践分享


案例3基础信息:

性别:女

年龄:18岁

初始血小板水平:8×109/L

激素不佳情况:激素不耐受


表3 案例3随访及疗效评估记录

注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


图3 案例3的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为8×109/L,经过9周的艾曲泊帕治疗后,血小板计数升高至48×109/L,达到治疗有效,即治疗后血小板计数≥30×109/L,比基础血小板计数增加至少2倍,且无出血表现。











林芝 教授

宜宾市第二人民医院血液科 副主任医师

华西医科大学毕业

擅长淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤等多种血液肿瘤、各种出凝血疾病、各类贫血等疾病的诊治

在核心期刊发表多篇学术论文


专家观念


针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求,林芝教授认为:“激素的不良反应过多,特别在中老年妇女治疗时易出现,且大部分患者激素无法减停,或减停后血小板不能维持。”


临床实践分享


案例4基础信息:

性别:男

年龄:59岁

初始血小板水平:21×109/L

激素不佳情况:激素依赖


表4 案例4随访及疗效评估记录

注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。


图4 案例4的随访及疗效评估记录


患者初始血小板计数为21×109/L,经过8周的艾曲泊帕(50mg,qd)治疗后,血小板计数升高至130×109/L,达到完全反应,即血小板计数≥100×109/L,且无出血表现。






参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

5. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

6. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].


MCC号REV22042896有效期2023-04-25,资料过期,视同作废。


编辑:九月
排版:Quinta
执行:Quinta



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